戈谢氏病

戈谢氏病是一种遗传性溶酶体贮积病,属常染色体隐性遗传。国外人群患病率约为二十万分之一,在德裔犹太人中常见(发病率约为千分之一)。因巨噬细胞内缺乏葡糖脑苷脂酶而引起脂类分子无法正常代谢而堆积于细胞内,导致各种临床表现:肝脾肿大、贫血、血小板减少以及骨骼病变等。

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思而赞 TM 是全球戈谢氏病治疗的金标准,采用重组 DNA 技术生产。于 1994 年在美国正式上市,迄今已有 15 年。长期临床数据显示:思而赞 TM 可有效改善并可部分逆转戈谢氏病患者的临床症状与体征。思而赞 TM 于 2008 年底正式获得国家药监局的进口批件。是目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。

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重要安全信息

本品治疗的经验显示,约13.8%的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。上述各种事件发生在不到1%的患者。
约在6.6%的患者中出现提示过敏的症状。此类过敏症状出现于滴注期间或滴注后不久;过敏症状包括瘙痒、潮红、荨麻疹、血管水肿、胸部不适、呼吸困难、咳嗽、紫癜和低血压。还报导有过敏样不良反应(参见警告)。上述各种事件见于<1.5%的患者中。抗组胺药和/或皮质类固醇预治疗和降低滴注速度可使多数患者继续使用本品。

约在6.5%使用伊米苷酶治疗的患者中报告的其它不良反应包括:恶心、腹痛、呕吐、腹泻、皮疹、疲劳、头痛、发热、头晕、寒战、背痛和心动过速。上述每种事件出现于<1.5%的患者中。

详见思而赞处方信息一旦发生不良事件/反应,应立即与健赞公司医学部联系:(021) 61705324